Uma única aplicação de terapia genética foi capaz de reduzir e manter sob controle os níveis de colesterol LDL e triglicerídeos por pelo menos um ano em pacientes, segundo resultados apresentados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados no New England Journal of Medicine. O estudo, ainda inicial, testou a estratégia em 15 pessoas e abre uma perspectiva inédita para o tratamento de doenças crônicas.
A terapia utiliza a tecnologia CRISPR, conhecida como uma espécie de “tesoura molecular”, para desativar o gene ANGPTL3, produzido no fígado. O gene está associado à produção de uma enzima que dificulta a eliminação de LDL e triglicerídeos da corrente sanguínea. Ao interromper sua atividade, os pesquisadores procuram reproduzir uma proteção natural observada em uma população italiana cujos integrantes nasceram com uma mutação no gene e apresentam níveis reduzidos de colesterol e menor incidência de doenças cardiovasculares.
Entre os participantes que receberam a dose mais alta, a atividade do ANGPTL3 caiu quase 80%. Como consequência, LDL e triglicerídeos diminuíram cerca de 50% e permaneceram nesse patamar durante o acompanhamento, sem necessidade de nova aplicação.
A possibilidade é especialmente relevante diante do impacto das doenças cardiovasculares. No Brasil, infarto e AVC provocam mais de 300 mil mortes por ano, enquanto o colesterol elevado atinge cerca de 40% da população, segundo dados citados do Ministério da Saúde..
Apesar do entusiasmo, os pesquisadores ressaltam que ainda é necessário comprovar segurança e eficácia em estudos maiores. O custo também deverá ser um obstáculo importante caso a terapia seja aprovada.
